帕金森病是一种难治的神经退行性疾病。面对这种顽疾，人们几乎束手无策。当下获批的疗法，更多也只是“治标不治本”——只能改善症状，无法逆转病情。这一令人无奈的现状有望在不远的将来得到彻底变革。
2017年4月11日，中国国家卫计委和药监局首批备案的干细胞临床研究“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”和“人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性”两个项目的启动仪式在郑州大学第一附属医院举行。郑州大学第一附属医院开展临床研究，中科院动物所周琪院士团队主导参与。黄斑变性的干细胞治疗研究尚有美国和日本的先例可循，相比之下，采用人胚胎干细胞诱导分化出的神经前体细胞去治疗帕金森病的挑战更大，则受到更多关注。
作为一种神经退行型疾病，帕金森病的主要病理特征为大脑黑质区域富集的多巴胺神经元慢性进行性死亡，导致原本由这些神经元管控的靶区功能失调，影响人肢体的协调运动。
在该临床试验方案中，从胚胎干细胞诱导分化出来的神经前体细胞被注入到大脑中的纹状体部位，以期达到多巴胺神经元再生的效果。其中，帕金森患者需要和中科院北京细胞库中的胚胎干细胞做配型，以期达到避免免疫排斥反应的效果，实验用帕金森猴子的动物模型，在猴子身上进行实验时，他们发现在细胞移植一年后，在一半的猴子大脑中神经前体细胞已经转变为能够释放多巴胺的细胞，余下猴子的病情在随后的数年中也呈现50%的改善。尽管相关研究论文尚未发表，但医生表示“我们有所有的图像数据、行为数据和分子数据来支持试验的有效性。”
无独有偶，在2017年11月13日，美国干细胞疗法开发的生物公司International Stem Cell Corporation(ISCO)公布了其干细胞疗法ISC-hpNSC用于帕金森治疗临床研究中首个队列研究的6个月中期研究积极结果，首个队列中的所有入组患者均达到了主要研究终点，同时治疗方法安全性良好。
ISC-hpNSC细胞是从人类孤雌生殖干细胞中分化并且高度提纯的神经干细胞(neural stem cells)。这项试验共有12名中度至重度帕金森患者接受颅内移植干细胞。移植后，研究团队对所有患者进行为期12个月的监测，并在指定时间间隔评估治疗的安全性和干细胞的生物活性。
干细胞移植6个月后，患者的日常生活能力变得更轻松，PDQ-39下的日常活动力改善了22%，移动能力改善了15%。PDQ-39下的身体不适维度同样获得改善达12%。在临床前试验中，细胞经颅内注射移植进入大脑后，可以提高大脑多巴胺水平并且在非人类灵长类模型中改善PD症状。移植进入大脑的ISC-hpNSC分泌的生长因子可能帮助维持多巴胺神经元的存活。而且这些细胞可能分化成为多巴胺神经元来替代死去的多巴胺细胞的功能。
据调研统计，目前全球在研的干细胞治疗帕金森项目使用了间充质干细胞、神经干细胞和胚胎干细胞等干细胞。clinicaltrials.gov网站有登记和更的临床项目见下表，其中有些处在I期，有些处在II期。其中在澳大利亚开展临床试验所用细胞即是上文提到的ISC-hpNSC。另一项在中国开展的试验是由苏州大学第二附属医院实施。值得一提的是他的给药模式——鼻腔给药。
实验选择的是经过受精的胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞，具有更强的发育能力。这些细胞在脑内可以继续分化成为多巴胺能神经元，可以补充帕金森病人缺失的多巴胺能神经元，理论上可以治疗帕金森病。
这项临床试验的目的是评测人胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞在人体的安全性以及对帕金森病人的运动、非运动症状的改善效果，为神经前体细胞的替代治疗提供临床试验证据。根据clinicaltrials.gov上的信息，这是一项开放标签、非随机的临床试验，将招募50名患者志愿者，并给予注射单一剂量的神经前体细胞。整个项目预计在2020年完成。
我们期望干细胞技术将会开启人类治疗帕金森病的新时代!
