这几年,干细胞治疗糖尿病被看好,不仅全球制药巨头抛来了橄榄枝,还吸引了一些全球传统企业和上市企业。
最近,日本最大的金融机构三菱日联资本也对干细胞治疗糖尿病注入了资金,支持日本第二大制药企业第一三共(Daiichi Sankyo)与东京工业大学合作开发的I型糖尿病干细胞疗法。他们的目的是开发出I型糖尿病患者终身注射胰岛素的替代方案。
这个项目将利用诱导多能干细胞来生产胰岛素生成细胞。胰岛素生成细胞就是分泌胰岛素的细胞,这类细胞的缺乏可以导致糖尿病。
目前,第一三共和东京工业大学合作团队已经具备了这种能力,下一步他们将改善源自于诱导多能干细胞的胰岛素生成细胞的性能和制造工艺,以推进这种疗法的临床进程。
干细胞疗法是终结胰岛素注射的新希望
目前大多数I型糖尿病患者必须终身注射胰岛素,而对一些人来说,这还不足以很好地控制血糖,从而导致副作用和进展性并发症,如肾脏损伤、神经病变和心血管疾病。于这种情况,胰岛移植是另一种治疗方式,然而供体的短缺使得庞大的临床需求得不到满足。干细胞疗法是终结胰岛素注射的新希望。干细胞具有多向分化潜能,在一定条件下可以分化为胰岛素生成细胞;还能调节失衡的免疫系统等等,这些特性为治愈糖尿病提供了可能。
目前,全球范围内,间充质干细胞、胚胎干细胞以及诱导多能干细胞正被应用于糖尿病创新疗法的开发中。例如日本第一三共的这个项目采用了诱导多能干细胞来源的胰岛素生成细胞,全球材料巨头企业戈尔公司资助的在研糖尿病干细胞治疗产品PEC-Encap采用的是胚胎干细胞来源的胰腺前体细胞。
干细胞疗法发挥怎样的糖尿病治疗作用?
举个例子,2017年美国加利福尼亚圣地亚哥的研究团队给2名I型糖尿病患者移植了源于胚胎干细胞的细胞植入物。这种植入物有信用卡一般大,含有胚胎干细胞分化而来的细胞,可以在人体内成熟,并发育成为被破坏掉的特殊胰岛细胞。治疗时,在患者小臂的皮肤下放置这种植入物,就能自动补偿缺失的胰岛细胞,当血糖水平过高时就会释放胰岛素。
还有一些研究项目直接将利拉鲁肽(治疗成人2型糖尿病的药物)和间充质干细胞组合起来治疗糖尿病,结果发现这种方法能够改善葡萄糖代谢和胰岛细胞的功能。不过,科学家们已经认识到了,干细胞治疗糖尿病还有一个挑战就是如何避免免疫系统对植入细胞的排斥。
对于这个问题,目前在研的一些糖尿病干细胞治疗产品做了专门的改进,比如将移植的细胞封装到可以防止免疫攻击的装置中。全球材料巨头企业戈尔公司就注入资金来开发细胞封装技术,用于克服免疫排斥难题。
展望
三菱日联资本是日本最大的风险投资公司之一,也是日本最大金融机构三菱日联金融集团的子公司,此次押注干细胞治疗糖尿病,反映出了资本市场对这一领域的热情。事实上,在过去的两年里,干细胞治疗糖尿病上亿美元的融资均有发生:2017年年底,美国生物技术新锐Semma Therapeutics融资1.14亿美元用于开发I型糖尿病的干细胞疗法;2018年下半年美国圣地亚哥的糖尿病再生医学公司ViaCyte获得超过1亿美元的融资……
资本的热忱,能够加速糖尿病干细胞治疗产品的临床开发,推动创新疗法从概念阶段走到临床,实现终结胰岛素注射的目标。